VeonGen Therapeutics تتلقى تصنيف العلاج المتقدم للأدوية التجديدية (RMAT) من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) للعلاج الجيني VG801 لمرض ستارغاردت

(SeaPRwire) –   ميونيخ، 21 أغسطس 2025 — أعلنت اليوم VeonGen Therapeutics، وهي شركة أدوية وراثية في المرحلة السريرية تقوم بتطوير علاجات جينية من الجيل التالي، أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) منحت VG801، علاجها الجيني الاستقصائي الرائد لمرض Stargardt واعتلالات الشبكية الأخرى المرتبطة بطفرة ABCA4، تصنيف العلاج المتقدم للطب التجديدي (RMAT). من خلال تقديم جين ABCA4 كامل الطول وعملي، يتمتع VG801 بالقدرة على معالجة السبب الجيني الجذري الكامن وراء مرض Stargardt عبر جميع طفرات ABCA4.

RMAT هو تصنيف تمنحه إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لعلاجات الطب التجديدي، بما في ذلك العلاجات الجينية، التي يتم تطويرها لعلاج أو تعديل أو عكس أو علاج الحالات الخطيرة أو التي تهدد الحياة. للتأهل، يجب أن يُظهر المنتج الاستقصائي دليلًا سريريًا أوليًا يشير إلى إمكانية معالجة الاحتياجات الطبية غير الملباة لهذه الأمراض أو الحالات. يوفر تصنيف RMAT مشاركة محسّنة مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، وفرصًا لتطوير سريري وتصنيعي أكثر تبسيطًا، ومراجعة ذات أولوية محتملة لطلب ترخيص البيولوجيا (BLA)، ومسارات أخرى لتسريع التطوير والمراجعة.

بهذا الإنجاز، يحمل VG801 الآن تصنيفات RMAT والمرض النادر لدى الأطفال والأدوية اليتيمة. تم أيضًا اختيار VeonGen للتعاون مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في إطار البرنامج التجريبي للنهوض بنقاط النهاية للأمراض النادرة (RDEA) لتطوير نقطة نهاية وظيفية جديدة لمرض Stargardt.

وقالت الدكتورة كارولين مان شو، المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي لشركة VeonGen Therapeutics: “إن الحصول على تصنيف RMAT هو اعتراف قوي بالإمكانات العلاجية لـ VG801 لمرض Stargardt، وهو أكثر اضطرابات الشبكية الوراثية شيوعًا مع عدم وجود علاجات معتمدة”. “يسلط هذا الاعتراف الضوء على وعد منصات vgRNA REVeRT و vgAAV الجديدة الخاصة بنا ويوفر فرصة لتسريع تطوير VG801 وتقديم علاج تشتد الحاجة إليه للمرضى بأسرع ما يمكن وبأكثر الطرق كفاءة.”

حول VG801

VG801 هو علاج جيني مزدوج-AAV قيد التطوير لمرض Stargardt واعتلالات الشبكية الأخرى المرتبطة بـ ABCA4. وهو مصمم لاستعادة التعبير الكامل والطبيعي عن ABCA4 من خلال منصة vgRNA REVeRT الخاصة بشركة VeonGen، جنبًا إلى جنب مع القفيصات الهندسية vgAAV التي تتيح التوصيل الفعال للخلايا المستقبلة للضوء. من خلال تقديم جين ABCA4 وظيفي، يتمتع VG801 بالقدرة على معالجة السبب الجيني الكامن وراء جميع أشكال مرض Stargardt المتحور بـ ABCA4. يتم حاليًا تقييم VG801 في تجربة سريرية للمرحلة الأولى/الثانية، مع إجراء تجارب على المرضى.

حول مرض Stargardt

مرض Stargardt هو أكثر اضطرابات الشبكية الوراثية شيوعًا، حيث يصيب ما يقرب من 1 من كل 8000 إلى 10000 فرد في جميع أنحاء العالم. يحدث مرض Stargardt بسبب طفرات في جين ABCA4، ويتميز بفقدان الرؤية المركزية التدريجي الذي يبدأ غالبًا في مرحلة الطفولة أو المراهقة، مما يؤدي إلى انخفاض تدريجي في حدة البصر، وفي بعض الحالات، العمى القانوني. لا توجد حاليًا علاجات معتمدة لمرض Stargardt، مما يسلط الضوء على حاجة طبية حرجة لم تتم تلبيتها.

حول VeonGen Therapeutics

VeonGen Therapeutics هي شركة أدوية وراثية في المرحلة السريرية تقوم بتطوير علاجات جينية من الجيل التالي للمرضى الذين يعانون من احتياجات طبية عالية لم تتم تلبيتها. يتضمن خط أنابيب طب العيون الخاص بالشركة VG801، وهو علاج جيني مزدوج-AAV لمرض Stargardt واضطرابات الشبكية المرتبطة بـ ABCA4، و VG901، وهو علاج جيني AAV يتم توصيله داخل الجسم الزجاجي لالتهاب الشبكية الصباغي الناجم عن طفرات CNGA1.

تعمل منصات VeonGen الخاصة vgAAV و vgRNA REVeRT و AAV Transactivation كمجموعة أدوات قوية مصممة للتغلب على التحديات الرئيسية في العلاج الجيني من خلال تمكين توصيل الجينات بكفاءة، وإعادة تكوين الجينات الكبيرة التي تتجاوز حدود AAV التقليدية، والتنظيم النسخي للجينات ذات الصلة بالأمراض، وبالتالي توسيع إمكانات العلاجات القائمة على AAV. يقع المقر الرئيسي لـ VeonGen في ميونيخ، ألمانيا، وتستكشف أيضًا التطبيقات والشراكات في أمراض القلب والأوعية الدموية والجهاز العصبي المركزي (CNS) ومجالات الأمراض الأخرى.

لمزيد من المعلومات، يرجى زيارة الموقع www.veongen.com.

“`